Novo Seeds har indskudt et millionbeløb i det nystartede biomedicinalfirma Orphazyme i København. Pengene skal anvendes til at forberede kliniske studier og producere proteiner til en ny behandlingsmetode mod en arvelig børnesygdom, der tidligere har haft dødelig udgang.

Orphazyme blev grundlagt i juni 2009 af forskeren Thomas Kirkegaard Jensen sammen med tre andre medejere.

-- Målsætningen er at være i gang med de første prækliniske studier inden for halvandet år og nå til fase III-studier inden for tre år. Det drejer sig om usædvanlige sygdomme, der kræver relativt små forsøgspopulationer, siger Thomas Kirkegaard Jensen, tidligere adm. dir. men nu forskningschef hos Orphazyme.

Thomas Kirkegaard Jensen vil ikke oplyse, hvor stor Novo Seeds investering er, men siger, at den ligger mellem en og ti millioner kroner. Ud over videreudvikling skal kapitalen anvendes til patentspørgsmål. Yderligere en finansieringsrunde vil dog være nødvendig, før Orphazyme kan påbegynde kliniske studier.

I kroppens celler nedbryder lysosomerne større molekyler, som proteiner og lipider, til mindre byggesten, som cellerne kan genanvende. Orphazyme udvikler behandling til lysosomale sygdomme, hvilket er et fællesnavn for godt fyrre arvelige sygdomme, hvor der er opstået en forstyrrelse, som forhindrer, at de nedbrudte stoffer sluses videre ud fra lysosomerne.

Konsekvensen bliver en øget oplagring af nedbrudte stoffer i cellerne, som på længere sigt fører til alvorlige kropslige symptomer, og i mange tilfælde en tidlig død. I alt fødes omkring 1 ud af 5.000 børn med en lysosomal sygdom.

I første omgang vil Orphazyme fokusere på en behandling af Niemann-Picks sygdom, hvor et modificeret såkaldt stressprotein, som kroppen selv udskiller ved stress, skal anvendes til at stabilisere lysosomernes funktion. På sigt ser firmaet potentiale til at behandle flere lysosomale sygdomme efter det samme princip. Dele af forskningen blev for nylig præsenteret i tidsskriftet Nature.

Ny adm. dir. fra 1. marts er medstifteren Anders Mørkeberg Hinsby, med en fortid som partner i BankInvest Biomedical Venture. Henrijette Richter fra Novo Seeds er samtidig indtrådt som bestyrelsesformand i selskabet.

Af Joel Persson