Danska Novo Seeds har gått in med ett miljonbelopp i nystartade biomedicinbolaget Orphazyme i Köpenhamn. Pengarna ska användas till att förbereda kliniska studier och producera proteiner till en ny behandlingsmetod för en ärftlig barnsjukdom som tidigare haft dödlig utgång.
Orphazyme grundades i juni 2009 av forskaren Thomas Kirkegaard Jensen tillsammans med tre andra delägare.
— Målsättningen är att vara igång med de första prekliniska studierna inom ett och ett halvt år och nå fas III-studier inom tre år. Det rör sig om ovanliga sjukdomar som kräver relativt små försöksgrupper, säger Thomas Kirkegaard Jensen, tidigare VD men nu forskningschef på Orphazyme.
Thomas Kirkegaard Jensen vill inte ange hur stor Novo Seeds investering är men säger att den ligger på mellan en och tio miljoner kronor. Förutom vidare utveckling ska kapitalet användas till patentfrågor. Ytterligare en finansieringsrunda kommer dock att krävas innan Orphazyme kan påbörja kliniska studier.
I kroppens celler bryter lysosomerna ner större molekyler, som proteiner och lipider, till mindre byggstenar som cellen kan återanvända. Orphazyme utvecklar behandlingar för lysosomala sjukdomar, vilket är ett samlingsnamn för ett fyrtiotal ärftliga åkommor där det har uppstått en rubbning som förhindrar att de nerbrutna ämnena slussas vidare ut från lysosomerna.
Följden blir en ökad upplagring av nedbrutna ämnen i cellerna som i förlängningen ger allvarliga kroppsliga störningar, i många fall till en tidig död. Totalt föds ungefär 1 på 5.000 barn med en lysosomal sjukdom.
I första hand ska Orphazyme fokusera på en behandling av Niemann–Picks sjukdom, där ett modifierat så kallat stressprotein, som kroppen själv utsöndrar vid stress, ska användas för att stabilisera lysosomernas funktion. På sikt ser bolaget potential att behandla fler lysosomala sjukdomar med samma princip. Delar av forskningen presenterades nyligen i tidskriften Nature.
Ny VD sedan 1 mars är medgrundaren Anders Mørkeberg Hinsby, med ett förfluten som partner i Bankinvest Biomedical Venture. Henrijette Richter från Novo Seeds har samtidigt gått in som ordförande i bolaget.
Joel Lyth
