Kort sagt: Först var de science fiction, sedan lovande, sedan en besvikelse. Nu börjar cell- och genterapierna bli verklighet – behandlingar där människokroppens egna celler och gener är de verksamma substanserna. Det kan betyda lindring eller bot för svåra sjukdomar. Men om vi ska nå dit krävs en stor dos nytänkande i politik, industri, akademi och vård.
Av Lisa Kirsebom, gästskribent
I dag har över 2.000 patientstudier av genterapier hunnit genomföras. En handfull behandlingar är godkända. Injicerat genetiskt material används i praktiken mot bland annat några immunbristsjukdomar och ärftligt förhöjda blodfetter. Det finns flera metoder, bland annat kan celler tas ur patientens kropp, förändras genetiskt så att de klarar av att tillverka ett protein som patienten har brist på, och återföras.
Vad gäller cellterapier så kan forskare nu i allt väsentligt styra stamceller till att bli just den celltyp de vill ha. Inom en överskådlig framtid är det möjligt att vi får se behandlingar för flera stora folksjukdomar. Exempelvis diabetes typ 1, där patientens insulinproducerande celler förstörts av immunförsvaret och behöver ersättas, hjärtinfarkter där delar av hjärtmuskeln dött eller Parkingsons sjukdom där celler i hjärnan brutits ner. Forskare hoppas kunna implantera fungerande celler, antingen från donatorer eller framodlade från patientens egen kropp.
I mars samlades forskare och företagare från hela Sverige i Medicon Village i Lund för en första nationell konferens om cell- och genterapier, eller ATMP – Advanced therapy medicinal products. Här deltog bland andra stamcellsprofilen Malin Parmar från Lunds universitet, som i går offentliggjorde ett samarbete med Novo Nordisk kring en stamcellsbehandling mot Parkinsons sjukdom. På plats var också Lundabolagen Idogen, Xintela och CombiGene.
Idogen bearbetar celler från immunförsvaret så att de kan hindra oönskade immunreaktioner vid bland annat transplantationer eller behandling med biologiska läkemedel. Xintela har en teknik för att sortera celler, exempelvis skilja ut stamceller som kommer att utvecklas till den celltyp man önskar, eller cancerceller som man vill behandla bort. CombiGene arbetar med genterapi mot neurologiska sjukdomar, i första hand epilepsi, och har sett positiva resultat i sina första studier.
Det låter bra, och det är bra. Men det finns enorma utmaningar kvar. För ATMP är inte bara en ny grupp läkemedel – det är ett helt nytt sätt att bedriva vård.
Uppskalningen. En stor del av utvecklingsarbetet på ATMP-området görs inte av företag, utan på sjukhus. Där saknas det ofta kunskap om hur man utvecklar en storskalig teknik. En av huvudtalarna på konferensen i Lund, brittiska professorn Mark Lowdell, konstaterade att kliniska studier som drivs av vården ofta har som enda mål att behandla de egna patienterna. ”Man tar fram en process som fungerar för att behandla tio personer, utan att ens reflektera över vad som krävs för att behandla tusen.”
Uppskalningen, igen. Att utveckla en pålitlig och stabil terapi byggd på individuella celler liknar inte någonting som gjorts förut. Eller jo, det liknar att tillverka biologiska läkemedel (något som görs av levande celler i stora tankar). Men det är långtifrån samma sak. Varje behandling utvecklas individuellt, och de företag som arbetar med ATMP behöver ta fram metoder för att utvärdera sin produkt så att varje patient får en lika bra och säker vara. Dessutom krävs nya typer av tillverkningsanläggningar med kompetens som är ovanlig i dag. Och nya distributionssystem för produkter som ofta inte kan lagras, utan måste ges färska.
Vården. Cell- och genterapier kräver ett tätt samarbete mellan vård och företag. Först behöver ”råvaran” till behandlingen ofta samlas in från patienten själv, med vårdens hjälp. Sedan blir produkten så avancerad att vården inte bara kan köpa in den och dela ut den. Det finns de som menar att det kommer att behövas särskilda behandlingscentra som vård och tillverkare driver tillsammans.
Pengarna. Sjukdomar som i dag kräver livslång behandling kan i framtiden komma att botas med ett enda ingrepp. Vinsten blir förstås enorm, både mänskligt och samhällsekonomiskt. Men försök berätta det för sjukhuset som ska ta notan för den där enstaka, dyra behandlingen. Det kommer att krävas helt nya betalningsmodeller och ingen vet riktigt hur de ska se ut. Det spekuleras till exempel i abonnemangssystem, där vården får betala för varje år som en patient förblir frisk. På så vis kanske hög kostnad kan förenas med rigida årsbudgetar.
Diskussionen om betalningsfrågan lär ta ny fart i december. Då slutredovisas nämligen den regeringstillsatta utredningen om finansiering, subvention och prissättning av läkemedel. Men uppskalningen och behovet av samarbeten kan inte lösas av några utredningar. Sådant måste fixas på företag, lärosäten och i den hårt pressade vården. Samverkan och nytänkande kommer att vara helt nödvändigt för att cell- och genterapierna ska bli just så omvälvande som de kan.
Lisa Kirsebom är vetenskapsjournalist och moderator med fokus på life science och Lund som bas. Hon har även ett förflutet som mångårig Rapidus-medarbetare. Dagens snabbanalys är den första i en serie analyser om forskningsfronten inom medicin, bioteknik och läkemedelsutveckling.
